智利 | AAV/IGF-2基因治疗亨廷顿病和其他错误折叠蛋白疾病


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技术背景


针对蛋白质错误折叠疾病(例如亨廷顿氏病)的治疗仅限于对症治疗(抗精神病药和抗抑郁药),以减轻由蛋白质错误折叠产生的神经元死亡引起的症状。


目前,还没有安全有效的疗法能够阻止或逆转这种疾病中发生的神经元损害。


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技术介绍


通过基因治疗亨廷顿病(HD)和其他蛋白质错误折叠疾病的新治疗方法,基于脑中(尤其是皮质和纹状体)过表达胰岛素样生长因子2(IGF-2)的AAVs。


体外研究证明,过表达IGF-2可减少含有引起亨廷顿蛋白(Htt)毒性及其随后蓄积的多聚谷氨酸序列的肽的蛋白聚集体量。


此外,在小鼠模型中进行的体内研究表明,该治疗能够减少突变型亨廷顿蛋白(mHtt)的聚集体,其可导致HD中纹状体的神经元损失,并改善运动能力。


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应用领域

  • 亨廷顿病的潜在治疗

  • 任何其他错误折叠蛋白疾病的潜在治疗


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开发状态

临床前研究——体外和体内研究

  • 将IGF2递送到神经系统改善了HD转基因小鼠的运动能力。

  • 通过旋转试验监测用对照或AAV/IGF-2处理的非转基因(非Tg)和HD转基因(YAC128)小鼠的疾病进展。

  • 试验每天进行3次试验,连续4天。


05

专利情况


类别

专利号

US

16/472,794

EP

17883718.3

JP

2019-555522

CN

201780087076.4

CL

201603282


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合作方式

寻求中国市场合作伙伴以对此技术进行许可。


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